La Fondazione

La fondazione Italiana "Leonardo Giambrone"

Progetto Guarigione

La Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone” per la Guarigione dalla Talassemia e Drepanocitosi nasce il 19 giugno 1992 per volontà di tutta l'utenza talassemica italiana con un obiettivo ben preciso: promuovere il "Progetto Guarigione" attraverso il reperimento delle risorse economiche necessarie a finanziare progetti di ricerca tendenti ad identificare e sperimentare i mezzi di cura definitivi della Talassemia. Essa rappresenta la diretta espressione della Lega Italiana per la Lotta contro le Emopatie ed i Tumori dell'Infanzia ed ha avuto come Soci Fondatori il Prof. Leonardo Giambrone, il Sig. Aldo Di Todaro e l'Ing. Cataldo Giammusso. Testimonial della Fondazione sono il Prof. Gavino Sanna, la Sig. Tosca D’Aquino, la Sig. Tania Zamparo, il Sig. Gigi D’Alessio, i Nomadi, Veronica Maya e Vincenzo Salemme che hanno accettato con entusiasmo di contribuire alla causa dei thalassemici. Attualmente gli ORGANI DELLA FONDAZIONE sono composti dai seguenti membri:
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La Fondazione vive grazie alle quote associative e al prezioso sostegno di privati e aziende che, attraverso le loro donazioni, rendono possibile il nostro lavoro!

Organi della fondazione

Attualmente gli organi della fondazione sono composti dai seguenti membri:

CONSIGLIO DI AMMINISTRAZIONE
Presidente Dott.ssa Angela Iacono
Vicepresidente Sig. Franco Mansi
Consiglieri Prof. Andrea Barra Prof.ssa Adriana Ceci Sig. Aldo Di Todaro (Socio Fondatore) Ing. Cataldo Giammusso (Socio Fondatore) Sig. Rocco Zizza
COLLEGIO DEI REVISORI DEI CONTI
Presidente Avv. Luigi Di Marino
Consiglieri Dr. Salvatore Simeoli Dr. Osvaldo Apuleo

Attività della fondazione

I programmi della Fondazione seguono gli indirizzi tracciati dallo Statuto ed in particolare

INFORMAZIONE UTENZA
TALASSEMICA

FINANZIAMENTO RICERCA
SCIENTIFICA

COLLABORAZIONE ASSOCIAZIONI
TALASSEMICI

Per raggiungere i propri obiettivi sono state sviluppate una serie di attività finalizzate alla raccolta no-profit di fondi. Tra queste iniziative la principale é senza dubbio la manifestazione, che si celebra ogni anno a dicembre, denominata “Giornata Nazionale per la Ricerca Scientifica sulla Thalassemia“. A questa si aggiungono le campagne di mailing, i concerti, le manifestazioni sportive ed altre iniziative artistico-culturali il cui ricavato viene destinato alla Ricerca. I fondi raccolti consentono di finanziare progetti di ricerca scientifica presso i  maggiori Centri italiani ed internazionali che si occupano di Talassemia.

I progetti finanziati sono stati finalizzati all’obiettivo della guarigione che si spera, in tempi sufficientemente brevi, possa condurre al risultato atteso da tutta l’utenza talassemica. Inoltre il miglioramento degli attuali protocolli di terapia degli ammalati e la prevenzione delle complicanze della malattia rappresentano altri aspetti primari dell’impegno finanziario della Fondazione.

A questi campi di interesse si affiancano tutte le iniziative tendenti al sostegno psicologico e sociale dei talassemici e delle loro famiglie, con un supporto operativo e di informazione. Si é dato inoltre grande spazio, in questi anni, al dialogo costruttivo con le Associazioni dei Talassemici esistenti sul tutto il territorio italiano.

Questo continuo rapporto rappresenta uno stimolo reciproco per la crescita culturale e sociale dei pazienti e dei genitori, ma anche una occasione di contatto diretto, per gli organi dirigenti della Fondazione, con i problemi clinici e sociali che ancora oggi continuano ad affliggere il mondo della Talassemia in Italia. La Fondazione ha avuto anche il riconoscimento ONLUS e di Ente Morale.

Progetti finanziati

Dal 1993 ad oggi, attraverso bandi di selezione ed una rigorosa verifica qualitativa
svolta dai Consiglieri Scientifici e dai Consulenti della Fondazione

RICERCA DI BASE

RICERCA CLINICA

RICERCA FARMACOLOGICA

Responsabile scientifico: Prof. Roberto Gambari
Titolo del progetto: Modulation of globin gene expression in human cells
Istituto: Dip. di Biochimica e Biologia Molecolare – Università di Ferrara
Totale finanziamento assegnato: € 19.525
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Dr.ssa Ida Abate
Titolo del progetto: Role of a intergenic region between fetal and adult globin genes on the regulation of globin gene switch
Istituto: Dept of Cell Biology and Genetics – Erasmus Universiteit Rotterdam
Totale finanziamento assegnato: € 35.945
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Prof.ssa Wilma Gabutti
Titolo del progetto: Effect of desferrioxamine and hydroxypyridones on human hemopoietic progenitors
Istituto: Istituto di Clinica Pediatrica – Università di Torino
Totale finanziamento assegnato: € 20.658
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof.ssa Maria Domenica Cappellini
Titolo del progetto: Manipulation of globin gene switching by butyric acid analogues in erythroid cell lines and in human erythroid liquid cultures
Istituto: Ist. di Medicina Int. e Fisiopatologia Med. – Università di Milano
Totale finanziamento assegnato: € 51.646
Durata: 3 anni

Responsabile scientifico: Prof.ssa Clara Camaschella
Titolo del progetto: Molecular mechanisms of Hb F increase in thalassaemia and acquired conditions
Istituto: Fondaz. per lo Studio, Profilassi e Ter. delle Anemie Emolitiche e Carenziali – Osp. S. Luigi Gonzaga – Orbassano (TO)
Totale finanziamento assegnato: € 41.316-
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Prof. Renzo Galanello
Titolo del progetto: Study of the mechanism of g-gene reactivation using butyrate analogs
Istituto: Istituto di Clinica e Biologia Età Evolutiva – Ospedale per le Microcitemie – Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 51.646-
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Prof. Francesco Schettini
Titolo del progetto: Effects of the oral iron chelator L1 versus desferrioxamine on immune and cytokine pattern in thalassemia major
Istituto: Dipart. di Biomedicina dell’Età Evolutiva – Università di Bari
Totale finanziamento assegnato: € 15.494-
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Sergio Ottolenghi
Titolo del progetto: NFE-3: A candidate negative regulatory factor for human fetal globin expression. Characterization of the protein and cloning of the gene: a new approach toward a pharmacological therapy of thalassemia
Istituto: Dipart. di Genetica e Biologia dei Microrganismi – Università di Milano
Totale finanziamento assegnato: € 33.053-
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Dr. Vincenzo De Sanctis
Titolo del progetto: Studio retrospettivo sulla crescita e sulle complicanze endocrine nei pazienti talassemici trattati a lungo termine con desferrioxamina
Istituto: Day Hospital di Endocrinologia e Servizio di Adolescentologia – Divisione Pediatrica di Ferrara
Totale finanziamento assegnato: € 15.494-
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Giorgio Derchi
Titolo del progetto: Effetto della terapia ACE-I in pazienti con talassemia major e disfunzione ventricolare sinistra asintomatica
Istituto: Divisioni di Cardiologia e Pediatria – Ospedali Galliera di Genova
Totale finanziamento assegnato: € 30.987-
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Prof. Stefano De Virgiliis
Titolo del progetto: Progetto di ricerca dei fattori che possono influenzare negativamente la terapia con interferone nella talassemia major con epatite cronica attiva
Istituto: Ist. di Clinica e Biologia dell’Età Evol. – Università di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 15.494-
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Aurelio Maggio
Titolo del progetto: Analisi funzionale di sequenze a monte del gene globinico umano delta in grado di legarsi con il fattore eritroide specifico adulto PYR
Istituto: Servizio Thalassemia – Ospedale “V.Cervello" di Palermo
Totale finanziamento assegnato: € 15.494
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Renzo Galanello
Titolo del progetto: Localizzazione cromosomica dei geni responsabili della produzione di Hb F
Istituto: Ist. di Clinica e Biologia dell’Età Evol. – Università di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 15.494
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Alberto Zanella
Titolo del progetto: Studio prospettico multiparametrico della funzionalità cardiaca in pazienti talassemici adulti trasfusione-dipendenti
Istituto: Divisione di Ematologia – Centro Trasfusionale e di Immunologia dei Trapianti – Ospedale Maggiore di Milano
Totale finanziamento assegnato: € 7.747
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Sergio Ottolenghi
Titolo del progetto: Espressione genica indirizzata alla cellula staminale emopoietica; un nuovo modo per affrontare lo sviluppo della terapia genica di talassemia
Istituto: Dipart. di Genetica e Biologia dei Microrganismi – Università di Milano
Totale finanziamento assegnato: € 15.494
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Dr.ssa Maria Serafina Ristaldi
Titolo del progetto: Identification of the transcription factors involved in the suppression of the human gamma-globin gene in the adult
Istituto: Dept of Cell Biology and Genetics – Erasmus Universiteit Rotterdam
Totale finanziamento assegnato: € 9.813
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof.ssa Maria Domenica Cappellini
Titolo del progetto: Studio del meccanismo attraverso cui i butirrati inducono la produzione di g-globine: analisi di nuove sostanze
Istituto: Ist. di Medicina Int. e Fisiopatologia Med. – Università di Milano
Totale finanziamento assegnato: € 23.240
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Gino Schilirò
Titolo del progetto: Studio multicentrico associazione idrossiurea/sodiofenilbutirrato nella malattia drepanocita
Istituto: Div. di Ematologia-Oncologia Pediatrica – Università di Catania
Totale finanziamento assegnato: € 7.747
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Francesco Schettini
Titolo del progetto: Uso degli interferoni nell’epatite cronica C in talassemici major. Studio prospettico
Istituto: Dipartimento di Biomedica dell’Età Evolutiva – Clinica Pediatrica II – Università di Bari
Totale finanziamento assegnato: € 12.911
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Stefano De Virgiliis
Titolo del progetto: Studio delle complicanze a lungo termine dell’infezione post-trasfusionale da virus epatire C nella talassemia major
Istituto: Ist. di Clinica e Biologia dell’Età Evol. – Università di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 15.494
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Achille Iolascon
Titolo del progetto: Analisi delle cause genetiche di trombofilia nella talassemia
Istituto: Dipartimento di Biomedica dell’Età Evolutiva – Centro Biologia Molecolare – Università di Bari
Totale finanziamento assegnato: € 9.296
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Dr. Paolo Moi
Titolo del progetto: Modulazione dell’espressione dei geni globinici mediante fattori EKLF modificati e clonaggio di nuovi fattori interagenti col promotore g-globinico
Istituto: Ist. di Clinica e Biologia dell’Età Evol. – Università di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 41.316
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Renzo Galanello
Titolo del progetto: Localizzazione cromosomica dei geni per la produzione dell’emoglobina fetale
Istituto: Ist. di Clinica e Biologia dell’Età Evol. – Università di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 30.987
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Dr.ssa Alma Lippi
Titolo del progetto: Effetto del trattamento con ferro chelante orale (Deferi-prone) sul metabolismo osseo di pazienti beta-talassemici
Istituto: Dip. di Pediatria – Azienda Ospedaliera Meyer di Firenze
Totale finanziamento assegnato: € 12.395
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Dr. Aurelio Maggio
Titolo del progetto: DNA-proteins interaction analysis in a region of human b-globin locus upstream of the d-globin gene
Istituto: Servizio Talassemia – Ospedale “V. Cervello di Palermo
Totale finanziamento assegnato: € 30.987
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Renzo Galanello
Titolo del progetto: Studio clinico multicentrico sull’efficacia e sicurezza del Deferiprone
Istituto: Istituto di Clinica e Biologia dell’Età Evolutiva – Ospedale per le Microcitemie di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 361.520-
Durata: 3 anni

Un ingente finanziamento è stato destinato al progetto condotto in Olanda in collaborazione con la Company privata IntroGene, dal titolo “Recombinant AAV packaging systems". Tale progetto, conclusosi nel 2000, oltre agli importanti risultati ottenuti nel campo dei vettori virali ha consentito la formazione di tre ricercatrici italiane durante un’attività svolta nell’arco di tre anni.
Responsabile scientifico: Dr. Mark Einherand
Titolo del progetto: Recombinant AAV packaging systems
Istituto: IntroGene – Leiden (Paesi Bassi)
Totale finanziamento assegnato: € 309.874-
Durata: 3 anni

Responsabile scientifico: Prof. Renzo Galanello
Titolo del progetto: Studio clinico multicentrico sull’efficacia e sicurezza del Deferiprone
Istituto: Istituto di Clinica e Biologia dell’Età Evolutiva – Ospedale per le Microcitemie di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 361.520-
Durata: 3 anni

Responsabile scientifico: Coordinatori: Prof. Gemino Fiorelli e Prof. Calogero Vullo
Titolo del progetto: Linee guida per il trattamento delle complicanze nella talassemia
Istituto: Dipartimento di Medicina Interna – Università di Milano
Totale finanziamento assegnato: € 25.823-
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Prof.ssa Adriana Ceci
Titolo del progetto: Uso controllato e farmacovigilanza del chelante orale Deferiprone
Istituto: Registro Nazionale C/o BETA – Genova
Totale finanziamento assegnato: € 25.823
Durata: 3 anni

Responsabile scientifico: Dr. Giovanni Monni
Titolo del progetto: Diagnosi Preimpianto della b-Talassemia
Istituto: Servizio di Ostreticia e Ginecologia e Diagnosi Prenatale e Preimpianto Terapia Fetale dell’Ospedale Regionale per le Microcitemie di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 25.823
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Prof. Renzo Galanello
Titolo del progetto: Sperimentazione clinica di nuovi chelanti del ferro della Novartis
Istituto: Istituto di Clinica e Biologia dell’Età Evolutiva – Ospedale per le Microcitemie di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 77.462
Durata: 2 anni

Responsabile scientifico: Dr. George Sweeney
Titolo del progetto: Evaluation of liver fibrosis in subjects on long-term treatment with deferiprone
Istituto: Father Sean O’Sullivan Research Centre – Hamilton (Canada)
Totale finanziamento assegnato: € 36.152-
Durata: 6 mesi

Responsabile scientifico: Dr.ssa Anna Rita Migliaccio
Titolo del progetto: Studio preliminare per un sistema di cultura per l’amplificazione di precursori eritroidi umani
Istituto: Istituto di Genetica Medica – Università di Seattle (USA)
Totale finanziamento assegnato: € 15.494
Durata: 6 mesi

Responsabile scientifico: Prof. Stefano De Virgiliis
Titolo del progetto: Studio dei fattori favorenti la fibrosi nell’epatopatia cronica della thalassemia
Istituto: Serv. Malattie Metabol. del Bambino – Università di Cagliari
Totale finanziamento assegnato: € 15.494
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. Vincenzo De Sanctis
Titolo del progetto: Valutazione delle curve di crescita nei pazienti talassemici sottoposti a terapia chelante nei primi anni di vita
Istituto: Divisione di Pediatria – Arcispedale S. Anna di Ferrara
Totale finanziamento assegnato: € 12.395
Durata: 1 anno

Responsabile scientifico: Prof. P. Cianciulli
Titolo del Progetto: Sviluppo e valutazione N.T.B.I. nel paziente talassemico
Borsa di studio Dott.ssa G. Zaninelli
Istituto: Centro Microcitemie Ospedale “S. Eugenio” – Roma
Totale finanziamento assegnato: € 20.000

Responsabile scientifico: Prof. A. Maggio
Dotazione attrezzature sala trapianti
Istituto: Centro Microcitemie, Ematologia II. Ospedale “V. Cervello” Palermo
Totale finanziamento assegnato: € 75.000

Nel 2002 la Fondazione ha finanziato un progetto di ricerca, per un importo pari a circa € 550.000, specifico per la terapia genica della talassemia di rilevantissimo interesse. Si tratta di un progetto sviluppato nei laboratori del Department of Human Genetics, Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York con la responsabilità ed il coordinamento del Prof. M. Sadelain, ricercatore di fama mondiale.
In particolare il Dott. Sadelain che aveva iniziato gli studi su ratti affetti da talassemia intermedia, inducendo in questi la produzione di emoglobina normale, ha potuto verificare, e ne ha pubblicato i risultati, la modifica del gene malato della globina attraverso un trapianto ottenuto mediante vettori virali.

Loro sono Speciali